Vad är SS-31 (Elamipretid)?

SS-31 är en liten, cellpermeabel tetrapeptid (D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2) som riktar sig mot mitokondriens inre membran. Den binder till kardiolipin, ett fosfolipid som är viktigt för strukturen och funktionen hos mitokondriernas cristae, och studeras för sin potential att påverka mitokondriell dysfunktion inom flera sjukdomssammanhang.

Mekanismen beskrivs oftast via bindning till kardiolipin. SS-31 binder till kardiolipin i mitokondriens inre membran och antas stabilisera membranorganisationen, vilket tros stödja en mer effektiv elektronöverföring genom komplex I till IV och minska överdriven bildning av fria radikaler i dysfunktionella mitokondrier, snarare än att fånga upp redan bildade radikaler.

Vilken dos används i fas 3-studierna för AMD?

Den offentligt dokumenterade dosen i programmet för torr AMD (ReNEW och ReGAIN) är 40 mg/dag via subkutan självinjektion. Detta är den registrerade studiedosen som anges i studieregister och företagsredovisningar, det är inte en användningsinstruktion, och SS-31 säljs här endast för in vitro-forskning.

Är SS-31 godkänt av FDA?

Elamipretid fick accelererat FDA-godkännande den 19 september 2025 under namnet Forzinity, för Barth syndrom hos patienter som väger 30 kg eller mer, vilket FDA beskrev som den första godkända behandlingen för det tillståndet. Det är inte godkänt för torr AMD, där utvecklingen fortfarande var i pågående fas 3-studier vid tidpunkten för denna artikel.

Innebär godkännandet för Barth syndrom att SS-31 fungerar för torr AMD?

Nej. Godkännandet för Barth syndrom innebär att regulatorisk, säkerhetsmässig och farmakokinetisk erfarenhet hos människa redan finns för Elamipretid, men det är inte bevis på effekt vid oftalmologiska indikationer. FDA:s beslut är också villkorat av en bekräftande studie efter godkännandet.

Varför studeras SS-31 specifikt för torr AMD?

AMD drabbar ungefär 20 miljoner människor i USA, och Elamipretid-programmet riktar sig mot mitokondriell funktion och fotoreceptorintegritet snarare än den komplementkaskad som adresseras av de redan godkända läkemedlen Syfovre och Izervay. Tanken är att testa en annan biologisk ansats, inte att vara den första behandlingen för geografisk atrofi.

Hur ser studiedesignen för ReNEW och ReGAIN ut?

Båda beskrevs med i huvudsak samma design: 360 patienter per studie, 2:1-randomisering av aktiv substans mot placebo, en varaktighet på 96 veckor och subkutan dosering på 40 mg/dag. Det primära effektmåttet är förändringstakten för det makulära området med fotoreceptorförlust vid vecka 48. Den öppna förlängningsstudien kallas ReTAIN, och för ReNEW listar ClinicalTrials.gov även sekundära effektmått vid veckorna 72 och 96.

Finns det ännu några effektdata för SS-31 vid torr AMD?

Inga definitiva effektdata. Vid tidpunkten för denna artikel pågick fortfarande fas 3-programmet i denna AMD-undergrupp, så huruvida den mitokondriella, fotoreceptorbaserade ansatsen leder till en kliniskt meningsfull nytta återstår att visa. Bedömningen bör förbli nykter trots substansens regulatoriska framsteg inom en separat indikation.

Vad är kardiolipin och varför spelar det roll här?

Kardiolipin är ett fosfolipid i mitokondriens inre membran som är viktigt för strukturen och funktionen hos mitokondriernas cristae. SS-31 binder till kardiolipin och antas stabilisera membranorganisationen, vilket är den centrala mekanistiska idén bakom dess potentiella effekter på mitokondriell effektivitet och oxidativ stress.

Vilka andra indikationer undersöks SS-31 för?

Utöver torr AMD har SS-31 kliniska program för Barth syndrom (det mest avancerade, FDA-godkänt sedan den 19 september 2025), primära mitokondriella myopatier samt kardiella och andra mitokondriella indikationer som adresserats i tidigare studieprogram. Denna bredd speglar en substans med kliniska dataunderlag från flera vävnader och effektmåttslogiker.

Hur skiljer sig Elamipretid från de godkända läkemedlen mot torr AMD?

De godkända läkemedlen mot geografisk atrofi, Syfovre och Izervay, är komplementhämmare som ingriper direkt i komplementkaskaden. Elamipretid riktar sig i stället mot mitokondriell funktion och fotoreceptorintegritet, en mekanistiskt annorlunda ansats. Izervay fick en utökad indikationstext utan tidsbegränsning för doseringen i februari 2025.

Varför är SS-31 relevant för forskare?

Flera trådar sammanstrålar: en tydligt formulerad mitokondriell mekanism, ett FDA-godkännande vid en sällsynt sjukdom, och pågående klinisk utveckling i sen fas inom en oftalmologisk indikation. Det gör att Elamipretid förblir relevant för grupper som arbetar med mitokondriell biologi, bioenergetik och åldersrelaterade degenerativa processer.

Vad är skillnaden mellan Forzinity och SS-31 i forskningskvalitet?

Forzinity är den FDA-godkända varumärkesprodukten av Elamipretid för Barth syndrom. Peptides Directs SS-31 erbjuds uteslutande för in vitro-forskning och är inte en ersättning för Forzinity eller någon receptbelagd medicin.

Vilket primärt effektmått valdes för AMD-studierna?

Det primära effektmåttet är förändringstakten för det makulära området med fotoreceptorförlust vid vecka 48. Detta fotoreceptorbaserade effektmått ligger i linje med hypotesen att strukturella fotoreceptorförändringar kan vara relevanta för sjukdomsprogressionen, även om huruvida det leder till klinisk nytta återstår att visa i fas 3.

Säljer peptidesdirect.io SS-31 för behandling?

Nej. SS-31-peptider säljs uteslutande för in vitro-forskning och är inte avsedda för mänsklig konsumtion. Inget i denna artikel utgör medicinsk rådgivning eller en behandlingsrekommendation, och köpare bör följa de regler som gäller i sin jurisdiktion.

SS-31 (Elamipretid) gar vidare till fas 3 for torr AMD

Q: Vad är studierna ReNEW och ReGAIN?

Det är två fas 3-program från Stealth BioTherapeutics som utvecklar Elamipretid för torr AMD med fotoreceptorförlust och extrafoveal geografisk atrofi. Enligt ett företagsmeddelande från den 13 mars 2025 hade ReNEW nått 50 procent av sin planerade rekrytering, och ReGAIN tillkännagavs som en andra global fas 3-studie.

SS-31, även känt som Elamipretid, är ett mitokondririktat läkemedelskandidat med kliniska program i flera indikationer. Fas 3-program pågår för torr AMD med förlust av fotoreceptorer och extrafoviolär geografisk atrofi, och för Barths syndrom fick Forzinity (Elamipretid) accelererat FDA-godkännande den 19 september 2025. Denna artikel speglar situationen per den 5 mars 2026. Källor: FDA, 19 september 2025, Stealth BioTherapeutics, 13 mars 2025, ClinicalTrials.gov, ReNEW / NCT06373731.

Denna artikel är uteslutande för informations- och forskningssyften. Den utgörs inte av medicinsk rådgivning, och inget i denna artikel bör förstås som ett hälsopåstående eller en behandlingsrekommendation. Alla peptider som säljs av Peptides Direct är uteslutande avsedda för forskningssyften.

Vad är SS-31?

SS-31 är en liten, cellpermeabel tetrapeptid (D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2) som riktar sig mot det inre mitokondriella membranet. Den binder till kardiolipin, ett fosfolipid viktigt för strukturen och funktionen hos mitokondriella cristae. Prekliniskt och kliniskt arbete undersöker om detta tillvägagångssätt kan påverka mitokondriell dysfunktion i olika sjukdomssammanhang.

Verkningsmekanism

Kardiolipinbindning - SS-31 binder till kardiolipin i det inre mitokondriella membranet och förmodas stabilisera membranorganisationen.
Stöd för elektrontransportkedjan - Genom stabilisering av membranarkitekturen antas en mer effektiv elektrontransport över komplexen I till IV bibehållas.
Minskning av oxidativ stress - Tillvägagångssättet syftar primärt till att minska överdriven bildning av fria radikaler i dysfunktionella mitokondrier snarare än att eliminera redan bildade radikaler.
Cristaestruktur - Prekliniska modeller har beskrivit effekter på cristaestrukturen; om och i vilken utsträckning detta omsätts kliniskt beror på indikationen.

Fas 3-studier: ReNEW och ReGAIN för torr AMD

Stealth BioTherapeutics utvecklar Elamipretid i två fas 3-program för torr AMD med förlust av fotoreceptorer och extrafoviolär geografisk atrofi. Enligt ett företagsmeddelande från den 13 mars 2025 hade ReNEW vid den tidpunkten nått 50 procent av planerad rekrytering; företaget tillkännagav också ReGAIN som en andra global fas 3-studie. Det primära effektmåttet beskrevs som förändringstakten i det makulära området med förlust av fotoreceptorer vid vecka 48.

Varför torr AMD?

AMD drabbar ungefär 20 miljoner människor i USA. Till för nyligen fanns inga godkända terapier för sen torr AMD med geografisk atrofi. Det har ändrats: Syfovre godkändes i februari 2023 och Izervay i augusti 2023; i februari 2025 fick Izervay en utvidgad etikert utan tidsgräns för dosering. I detta sammanhang utvecklas inte Elamipretid som den första terapin för GA, utan som en kandidat med ett annat biologiskt tillvägagångssätt inriktat på mitokondriell funktion och fotoreceptorers integritet.

Studiedesign

Parameter	Detaljer
Patienter per studie	360
Randomisering	2:1 (aktivt : placebo)
Varaktighet	96 veckor
Dosering	40 mg/dag subkutan självinjicering
Primärt effektmått	Förändringstakt i makulärt område med förlust av fotoreceptorer vid vecka 48
Öppenet-etikettsförlängning	ReTAIN-studie

Patienter per studie

Detaljer: 360

Randomisering

Detaljer: 2:1 (aktivt : placebo)

Varaktighet

Detaljer: 96 veckor

Dosering

Detaljer: 40 mg/dag subkutan självinjicering

Primärt effektmått

Detaljer: Förändringstakt i makulärt område med förlust av fotoreceptorer vid vecka 48

Öppenet-etikettsförlängning

Detaljer: ReTAIN-studie

FDA-godkännande: Barths syndrom från september 2025

Forzinity (Elamipretid) fick accelererat FDA-godkännande den 19 september 2025 för Barths syndrom hos patienter som väger 30 kg eller mer. För andra indikationer som torr AMD innebar Barths syndrom-godkännandet primärt att regulatoriska, säkerhetsmässiga och farmakokinetiska erfarenheter hos människor redan finns tillgängliga för Elamipretid; det är dock inte bevis för effektivitet vid oftalmologiska tillämpningar.

Klinisk dosering: Vad som är offentligt dokumenterat

Fas 3 för torr AMD (ReNEW / ReGAIN): 40 mg/dag subkutant
Tidigare kardiologiska studieprogram: Lägre och högre doseringsschemat undersöktes också

Ytterligare undersökta indikationer

Barths syndrom - regulatoriskt mest avancerat; FDA-godkännande sedan den 19 september 2025
Torr AMD med förlust av fotoreceptorer och extrafoviolär geografisk atrofi - fas 3-utveckling med ReNEW och ReGAIN
Primära mitokondriellia myopatier - kliniskt undersökta
Kardiologiska och andra mitokondriella indikationer - adresserade i tidigare studieprogram

Relevans för forskare

Ur ett forskningsperspektiv är SS-31 intressant primärt för att flera nivån sammanfaller här: en tydligt formulerad mitokondriell mekanism, ett FDA-godkännande vid en sällsynt sjukdom och pågående sen klinisk utveckling i en oftalmologisk indikation.

Samtidigt bör bedömningen förbli nykter. Barths syndrom-godkännandet visar inte på nytta vid torr AMD, och fas 3-programmet i denna AMD-undergrupp pågick fortfarande vid tidpunkten för denna artikel, utan avgodor ande effektivitetsdata.

Utforska SS-31 (Elamipretid) i vår forskningskatalog.

Vanliga frågor

Denna artikel är uteslutande för forsknings- och utbildningssyften. SS-31-peptider som säljs av Peptides Direct är inte avsedda för mänsklig konsumtion och säljs uteslutande för in vitro-forskning. Iakttag tillämploga föreskrifter i din jurisdiktion.